Introducción
Durante la mayor parte de las últimas dos décadas, la medicina regenerativa operó sobre una premisa fundamental: que un producto biológico de buen origen, administrado correctamente, produciría resultados ampliamente consistentes entre los pacientes. La investigación multiómica reciente está poniendo a prueba esa premisa.
La convergencia de la inteligencia artificial, el perfilado genómico y la integración de datos multiómicos está revelando una imagen más detallada y más útil de la biología individual. La biología individual varía lo suficiente a nivel molecular como para que los protocolos regenerativos promediados por población dejen un margen de mejora significativo. El campo emergente de la medicina regenerativa de precisión estudia cómo podrían diseñarse, validarse y administrarse enfoques personalizados basados en células.
El fundamento multiómico
Para entender por qué este cambio está ocurriendo ahora, vale la pena examinar qué hace posible realmente el perfilado multiómico. Mientras que la genómica convencional produce una instantánea estática de la secuencia de ADN de un paciente (Fig. 1), la integración multiómica superpone esa información con datos transcriptómicos (qué genes se expresan activamente), datos proteómicos (qué proteínas se producen y en qué cantidades) y datos metabolómicos (el entorno bioquímico posterior en el que operan esas proteínas). El resultado funciona como un tablero de instrumentos en vivo, que refleja cómo funciona la biología de un paciente en un momento dado además de cómo quedó codificada al nacer.
Una revisión de 2025 publicada en OMICS: A Journal of Integrative Biology describe esta integración como un nuevo paradigma para la biología de sistemas, en el que combinar las capas genómica, transcriptómica, proteómica y metabolómica acerca la investigación a modelos predictivos del comportamiento de los sistemas biológicos.[1] Esa dirección predictiva apunta hacia modelos de la biología individual de cada paciente, a veces llamados gemelos digitales, que algún día podrían ayudar a anticipar cómo responde un paciente a una intervención.
Las implicaciones para la investigación clínica en medicina regenerativa son directas. La diferenciación de las células madre, el injerto de tejido y, en los péptidos con receptores caracterizados, la expresión del receptor dependen en parte del entorno molecular que presenta un paciente. Un protocolo calibrado según ese entorno puede rendir de forma más consistente que uno calibrado según un promedio poblacional, una hipótesis que la investigación en medicina de precisión está poniendo a prueba ahora.
La IA como motor analítico
El volumen y la dimensionalidad de los datos multiómicos superan el alcance práctico del análisis estadístico convencional. Un perfil ómico integrado combina mediciones de varias capas biológicas a la vez, a una escala que crece con cada capa añadida. Aquí es donde los modelos de aprendizaje automático (machine learning) y de aprendizaje profundo (deep learning) se han vuelto indispensables (Fig. 2).
Una revisión de 2025 en Clinical and Experimental Medicine (Springer Nature) examinó cómo la IA cubre esta brecha analítica en la oncología de precisión e informó que los clasificadores multiómicos integrados alcanzan AUC de alrededor de 0,81 a 0,87 en tareas difíciles de detección temprana cuando se combinan con un preprocesamiento riguroso y una validación externa.[2] La revisión destaca específicamente las redes neuronales de grafos para modelar redes de interacción biológica, las arquitecturas de transformadores (transformers) para la fusión de datos multimodales y los marcos de IA explicable para hacer que estas predicciones sean comprensibles para los clínicos, un requisito nada trivial para la adopción clínica.
Los avances paralelos en la investigación con células madre han extendido estas capacidades directamente a la medicina regenerativa. Un artículo de 2025 examinó el monitoreo de calidad impulsado por IA en cultivos de células madre, y describió cómo los modelos de aprendizaje automático que analizan imágenes de alta resolución y datos de múltiples sensores pueden rastrear de forma dinámica la morfología celular, la tasa de proliferación, el potencial de diferenciación y la integridad genética en tiempo real.[3] El control de calidad impulsado por IA tiene el potencial de aliviar un cuello de botella persistente entre la terapia celular de grado de laboratorio y la producción clínica escalable.
Quizás lo más ambicioso: una revisión de 2025 en Bioengineering sobre la IA y las terapias con células madre mesenquimales describe la Célula Virtual de IA (AIVC), un concepto propuesto en 2024 para una red neuronal multiescala y multimodal que modela de forma conjunta el comportamiento molecular, celular y tisular.[4] Los autores señalan que el valor de la IA para predecir el destino de diferenciación de las MSC reside en sentar “a foundation for patient-specific personalized cell therapy products” (una base para productos de terapia celular personalizados para cada paciente), e identifican la validación de estas predicciones en cohortes independientes de pacientes como el siguiente paso.
De la secuenciación a las células madre: lo que muestran los ensayos clínicos
La traslación de estas capacidades desde el laboratorio a los ensayos clínicos está en marcha. A diciembre de 2024, 116 ensayos clínicos aprobados por los reguladores están evaluando 83 productos de células madre pluripotentes humanas (hPSC), con más de 1,200 pacientes tratados hasta la fecha, acumulando más de 10¹¹ células administradas clínicamente, hasta ahora sin preocupaciones de seguridad generalizables, según una actualización de 2025 publicada en Cell Stem Cell (Fig. 3).[5]
Un estudio independiente de 2025 en Cell Stem Cell aporta un hallazgo directamente relevante para el diseño de protocolos de precisión: las células dopaminérgicas autólogas derivadas de cuatro pacientes con enfermedad de Parkinson cumplieron todos los criterios de seguridad, y las células de tres de los cuatro mejoraron los resultados conductuales en roedores. Los autores señalaron que “in vitro assessments did not reliably predict in vivo efficacy” (las evaluaciones in vitro no predijeron de forma fiable la eficacia in vivo). En nuestra lectura, esa variabilidad entre las líneas de pacientes respalda el perfilado a nivel del paciente en el diseño de estudios.[6]
En paralelo, un estudio del mundo real de 2024 publicado en JCO Precision Oncology examinó el perfilado genómico integral (CGP) en 3.884 pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas avanzado y encontró que el CGP se asoció con una detección más frecuente de biomarcadores accionables y con una mejor supervivencia.[7] Aunque la oncología lidera la integración genómica clínica, el razonamiento se traslada a la investigación regenerativa: conocer el terreno molecular antes del tratamiento puede ayudar a orientar los resultados.
La investigación con péptidos en la frontera de la precisión
La investigación con péptidos se sitúa en una intersección interesante dentro de este panorama. Muchos péptidos actúan como moléculas de señalización y, en los que tienen receptores caracterizados, la actividad depende de algo más que la secuencia: también depende de si el receptor está expresado, es funcional y es accesible en un tejido determinado. La expresión de receptores forma parte del perfil proteómico que caracteriza la multiómica, lo que convierte la respuesta a los péptidos en un tema natural de la investigación de precisión.
Si la expresión de receptores varía lo suficiente entre individuos como para cambiar la respuesta a los péptidos es una cuestión de investigación que la multiómica está en condiciones de estudiar. Los estudios que estratifican a los participantes según su perfil genómico pueden apoyarse en el fundamento metodológico que la oncología de precisión ha establecido durante la última década.
La revisión de 2025 en BioMedInformatics sobre la IA en medicina regenerativa señala que los modelos de aprendizaje automático ya permiten "un examen preciso, no invasivo y cuantitativo de células vivas", lo que favorece "una mejor toma de decisiones y un monitoreo en tiempo real" en contextos terapéuticos basados en células.[8] Aplicada al diseño de investigaciones con péptidos, esta capacidad permite protocolos de estudio adaptativos que responden a los datos monitoreados de los participantes a lo largo del estudio.
Implicaciones de abastecimiento para productos biológicos de investigación y bajo IND
La investigación de precisión impone nuevas exigencias a la cadena de suministro que la sustenta. Cuando un protocolo de estudio se calibra según el perfil genómico y proteómico de un participante, los productos biológicos usados en ese estudio deben cumplir con un estándar de caracterización y consistencia igualmente alto, porque la variabilidad introducida a nivel del abastecimiento socava la precisión que los datos de perfilado se recopilaron para hacer posible. En Estados Unidos, la mayoría de los productos de células madre fuera de la estrecha vía de la sección 361 se regulan como productos biológicos que requieren una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para su uso clínico, y si un producto determinado corresponde a la sección 361 o a la sección 351 se determina caso por caso con asesoría regulatoria.
Los datos de monitoreo publicados muestran por qué esto importa. La actualización de 2025 de Cell Stem Cell sobre terapias con células madre pluripotentes resume un estudio del Reino Unido, no citado aquí por separado, de 25 líneas de hESC de grado clínico en el que cuatro mostraron microduplicaciones adaptadas al cultivo en el cromosoma 20q11.21 en pases más altos, y un estudio independiente de 140 líneas de hESC encontró seis mutaciones mosaico en TP53 en cinco líneas.[5] Ambos hallazgos provienen de un monitoreo genómico riguroso de material de grado clínico, lo que muestra el control de calidad genómico como una parte activa y continua del abastecimiento responsable de productos biológicos mientras una línea celular esté en uso.
Para las clínicas e investigadores que construyen programas de investigación regenerativa en torno a protocolos de precisión, la relación con el socio de abastecimiento se vuelve una relación científica. Los datos de caracterización, los registros de pases, la documentación de integridad genómica y la consistencia entre lotes son los insumos que hacen que los protocolos de estudio sean reproducibles entre participantes.
Conclusión
Los datos publicados de ensayos clínicos, las arquitecturas de aprendizaje automático creadas específicamente para el control de calidad de las células madre y los estudios de perfilado genómico que están reformulando los criterios de selección de pacientes apuntan todos en la misma dirección. La ciencia de la medicina regenerativa está madurando con rapidez, y las herramientas ahora disponibles para los clínicos, los investigadores y los socios de abastecimiento hacen que ese progreso sea medible.
La multiómica ofrece hoy a los investigadores un nivel de caracterización biológica que no existía hace cinco años. Los estudios que combinan una estratificación informada por la genómica con productos biológicos rigurosamente caracterizados y un seguimiento de resultados asistido por IA se sitúan en la vanguardia actual del campo.
La trayectoria es alentadora. Los enfoques de precisión están apareciendo en la literatura revisada por pares y en ensayos clínicos registrados, y las herramientas para estudiarlos con rigor nunca han estado tan al alcance.
Preguntas frecuentes
¿Qué es el perfilado multiómico en medicina regenerativa?
El perfilado multiómico combina datos genómicos, transcriptómicos, proteómicos y metabolómicos de un paciente para producir una imagen integral y dinámica de su estado biológico. En la investigación en medicina regenerativa, este enfoque se está estudiando para comprender mejor cómo los entornos moleculares individuales pueden influir en el comportamiento de las intervenciones basadas en células y en péptidos.
¿Cómo se usa la IA en la investigación de terapia con células madre?
Los modelos de IA y de aprendizaje automático se están aplicando para analizar conjuntos de datos multiómicos, predecir los resultados de diferenciación de las células madre, monitorear la calidad de los cultivos en tiempo real e identificar características biológicas específicas de cada paciente que pueden influir en el diseño terapéutico. En oncología de precisión, la investigación publicada ha informado valores de AUC de alrededor de 0,81 a 0,87 para los clasificadores multiómicos integrados con IA en tareas difíciles de detección temprana del cáncer.
¿Por qué importa el perfilado genómico para la investigación con péptidos?
Muchos péptidos actúan como moléculas de señalización y, en los que tienen receptores caracterizados, la respuesta puede depender en parte de si el receptor está expresado y es accesible en un tejido determinado. La expresión de receptores forma parte del perfil proteómico que mide la caracterización multiómica, y por eso los investigadores estudian si el perfilado puede ayudar a explicar las diferencias de respuesta.
¿Qué muestran los ensayos clínicos sobre las terapias con células madre pluripotentes?
A diciembre de 2024, 116 ensayos clínicos aprobados por los reguladores están evaluando 83 productos de células madre pluripotentes humanas, con más de 1,200 pacientes tratados hasta ahora sin preocupaciones de seguridad generalizables, según una actualización de 2025 en Cell Stem Cell. Un estudio independiente de 2025 en Cell Stem Cell sobre productos celulares autólogos para el Parkinson encontró que todas las líneas de pacientes cumplieron los criterios de seguridad y que tres de cuatro mejoraron los resultados en modelos animales, una variabilidad que, en nuestra lectura, respalda el perfilado a nivel del paciente en el diseño de estudios.
Referencias anotadas
- [1]
Kant S, Deepika, Roy S. Integrative Multi-Omics and Artificial Intelligence: A New Paradigm for Systems Biology. OMICS. 2025;29(12):576-587. doi:10.1177/15578100251392371. PMID 41203247. https://doi.org/10.1177/15578100251392371
Revisión fundacional que establece la integración multiómica como base para el modelado dinámico de biomarcadores y el diseño terapéutico personalizado.
- [2]
Hsu CY, Askar S, Alshkarchy SS, Nayak PP, Attabi KAL, Khan MA, et al. AI-driven multi-omics integration in precision oncology: bridging the data deluge to clinical decisions. Clin Exp Med. 2025;26:29. doi:10.1007/s10238-025-01965-9. PMID 41266662. https://doi.org/10.1007/s10238-025-01965-9
Revisión integral de las metodologías de IA aplicadas a los datos multiómicos para el apoyo a la decisión clínica, incluidos los marcos de explicabilidad y de aprendizaje federado.
- [3]
Singh R, Orimi HE, Pedabaliyarasimhuni PKR, Hoesli CA, Chioua M. AI-Driven Quality Monitoring and Control in Stem Cell Cultures: A Comprehensive Review. Biotechnol J. 2025;20(8):e70100. doi:10.1002/biot.70100. PMID 40785233. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/40785233/
Examina los sistemas de garantía de calidad basados en IA en tiempo real para la biofabricación de células madre, incluidos el seguimiento de la morfología y la evaluación del potencial de diferenciación.
- [4]
Huang M, Dissanayaka WL, Yiu CKY. Artificial Intelligence Driven Innovation: Advancing Mesenchymal Stem Cell Therapies and Intelligent Biomaterials for Regenerative Medicine. Bioengineering (Basel). 2025;12(12):1302. doi:10.3390/bioengineering12121302. PMID 41463599. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41463599/
Describe el concepto de la Célula Virtual de IA, propuesto en 2024, y revisa las aplicaciones de la IA en el análisis multiómico de MSC, la predicción del destino celular y el diseño de terapias regenerativas personalizadas.
- [5]
Kirkeby A, Main H, Carpenter M. Pluripotent stem-cell-derived therapies in clinical trial: A 2025 update. Cell Stem Cell. 2025;32(1):10-37. doi:10.1016/j.stem.2024.12.005. PMID 39753110. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39753110/
Actualización de referencia que identifica 116 ensayos clínicos de hPSC con aprobación regulatoria, que abarcan 83 productos, hallazgos de integridad genómica en líneas de grado clínico y datos de seguridad en más de 1,200 pacientes tratados.
- [6]
Jeon J, Cha Y, Hong YJ, et al. Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson's disease. Cell Stem Cell. 2025;32(3):343-360.e7. doi:10.1016/j.stem.2025.01.006. PMID 39952239. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39952239/
Informa que los productos dopaminérgicos autólogos derivados de iPSC de cuatro pacientes cumplieron los criterios de seguridad y que tres de cuatro mejoraron los resultados en modelos animales, mostrando variabilidad interindividual; en nuestra lectura, esto respalda el perfilado como componente del diseño de estudios.
- [7]
Wallenta Law J, Bapat B, Sweetnam C, et al. Real-World Impact of Comprehensive Genomic Profiling on Biomarker Detection, Receipt of Therapy, and Clinical Outcomes in Advanced Non-Small Cell Lung Cancer. JCO Precis Oncol. 2024;8:e2400075. doi:10.1200/PO.24.00075. PMID 38754057. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38754057/
Datos del mundo real en cáncer de pulmón de células no pequeñas avanzado que asocian el CGP con una detección más frecuente de biomarcadores accionables y un menor riesgo de mortalidad.
- [8]
Abuarqoub D, Mutahar M. The Application of Artificial Intelligence (AI) in Regenerative Medicine: Current Insights and Challenges. BioMedInformatics. 2025;5(4):69. doi:10.3390/biomedinformatics5040069. https://doi.org/10.3390/biomedinformatics5040069
Revisa las aplicaciones de la IA en la ingeniería de tejidos y las terapias basadas en células, incluidos el análisis de imágenes no invasivo y el monitoreo en tiempo real para el diseño de protocolos adaptativos.
- [9]
Merkle FT, Ghosh S, Kamitaki N, et al. Human pluripotent stem cells recurrently acquire and expand dominant negative P53 mutations. Nature. 2017;545:229-233. doi:10.1038/nature22312. https://doi.org/10.1038/nature22312
Estudio de 140 líneas de células madre embrionarias humanas que encontró seis mutaciones mosaico en TP53 en cinco líneas, base del monitoreo genómico continuo del material de grado clínico.
Créditos de imágenes
- Fig. 1Steve Jurvetson, Wikimedia Commons (Flickr), CC BY 2.0. ↩
- Fig. 2Thomas Shafee, Wikimedia Commons, CC BY 4.0. ↩
- Fig. 3National Eye Institute, NIH, Wikimedia Commons (NIH Image Gallery), Public domain (US federal government work). ↩
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